Acordo inédito beneficia primeiros pacientes com AME no SUS

Primeiras aplicações de Zolgensma® marcam início efetivo do Acordo de Compartilhamento de Risco e nova era de acesso a tratamentos inovadores pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

Nesta semana o Brasil deu um passo histórico na saúde pública com a realização das primeiras infusões da terapia gênica Zolgensma® no âmbito do Acordo de Compartilhamento de Risco (ACR), celebrado entre o Ministério da Saúde e a Novartis em março deste ano.

Os procedimentos foram feitos nos centros de referência de Brasília e Recife e marcam o início efetivo da operacionalização do primeiro ACR do Sistema Único de Saúde (SUS).

As infusões dos primeiros pacientes simbolizam o começo prático de um modelo inédito de acesso baseado em valor e resultados clínicos.

O processo evoluiu rapidamente após a publicação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) atualizado para Atrofia Muscular Espinhal (AME)[1], viabilizando a distribuição do medicamento e a preparação da rede pública para sua aplicação.

A terapia, que será destinada a crianças com AME tipo 1 com até seis meses de idade e que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia, será aplicada em dose única[2].

Seu fornecimento pelo SUS representa um avanço na democratização do acesso a tratamentos inovadores, ao mesmo tempo em que garante maior eficiência no uso de recursos públicos, já que os pagamentos serão realizados conforme os desfechos clínicos observados.

“Na Novartis, acreditamos que confiança, diálogo e parceria são essenciais para um ecossistema de saúde mais acessível para todos. Por isso, estamos muito felizes com a consolidação deste acordo inédito no Brasil, que inaugura no país uma nova fronteira de acesso a tratamentos inovadores.

Os pacientes de AME agora têm acesso a primeira terapia gênica que atua na causa raiz da doença pelo sistema público, o que pode mudar positivamente a vida dessas crianças e seus familiares”, comemora Sylvester Feddes, presidente da Novartis Brasil. 

Sobre a terapia

Essa terapia atua pela entrega de uma cópia funcional do gene SMN1, que é capaz de produzir a proteína necessária, e anteriormente deficiente nos pacientes com AME, devido a uma alteração genética.

Para que a técnica seja possível, são utilizados vetores virais recombinantes que permitem o transporte do gene funcional para o interior dos neurônios motores, onde essa proteína é essencial para a evitar a morte dessas células e impedir a progressão da doença [3]^,[4].

A terapia, de dose única, é administrada por meio de infusão intravenosa, ou seja, é aplicada na corrente sanguínea, em ambiente hospitalar, por profissionais qualificados e instituições habilitadas[5].

O produto é transportado e fornecido congelado (? -60 °C) em frascos transparentes. A Novartis se responsabiliza pelo acondicionamento do medicamento na temperatura adequada até a entrega no hospital.

A partir da entrega, o medicamento deverá ser colocado em um refrigerador com temperatura entre 2º e 8ºC^[4], mesma temperatura de refrigeradores utilizados para o acondicionamento de vacinas^[4],[6], por exemplo, e administrado no paciente em até 14 dias, sem poder ser recongelado^[4].

Sobre a AME

A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença neuromuscular genética rara, degenerativa e progressiva, causada pela ausência ou deficiência de um gene chamado sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1), que leva à perda irreversível de neurônios motores, afetando as funções musculares[7]^,[8].

A maioria dos casos de AME (entre 50% e 60%) é do tipo 1, a mais grave, com sintomas que aparecem nos primeiros seis meses de vida[9] Sem tratamento, crianças com AME tipo 1 perdem rapidamente os neurônios motores responsáveis pelas funções musculares, apresentando dificuldade para respirar, engolir, falar, sentar-se ou andar sem apoio, podendo necessitar de ventilação permanente e vir a óbito prematuramente, por volta de dois anos de idade[10].

Sobre a Novartis              
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Os produtos da Novartis alcançam mais de 750 milhões de pessoas em todo o mundo e estamos encontrando maneiras inovadoras de expandir o acesso aos nossos tratamentos mais recentes. Cerca de 105 mil pessoas de mais de 140 nacionalidades trabalham na Novartis em todo o mundo. Saiba mais em www.novartis.com.